Donidalorsen

Donidalorsen (API)

تەتقىقات ئىلتىماسى:
Donidalorsen API ئېرسىيەت خاراكتېرلىك ئانگېئودېما ​​(HAE) ۋە مۇناسىۋەتلىك ياللۇغلىنىش كېسەللىكلىرىنى داۋالاش ئۈچۈن تەكشۈرۈلىۋاتقان ئانتىزىمغا قارشى ئولېگونۇكلېئوتىد (ASO). ئۇ RNA نىشانلىق داۋالاش دائىرىسىدە تەتقىق قىلىنغان بولۇپ ، ئىپادىلەشنى ئازايتىشنى مەقسەت قىلغانplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). تەتقىقاتچىلار دونالدورسېننى ئىشلىتىپ گېننى سۈمۈرۈش مېخانىزمى ، دورا مىقدارىغا تايىنىدىغان دورىلىق دورا ۋە برادچىننىڭ ۋاسىتىلىك ياللۇغنى ئۇزۇن مۇددەت كونترول قىلىش ئۈستىدە ئىزدىنىدۇ.

ئىقتىدارى:
Donidalorsen فۇنكسىيەسىنى تاللاشقا باغلايدۇKLKB1mRNA ، پلازما prekallikrein نىڭ ئىشلەپچىقىرىلىشىنى ئازايتىش - كالىكرېئىن-كىنىن سىستېمىسىدىكى ئاچقۇچلۇق ئېنزىم بولۇپ ، HAE دىكى ئىششىق ۋە ياللۇغنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. كالىكرېئىن سەۋىيىسىنى تۆۋەنلىتىش ئارقىلىق ، دونالىدورسېن HAE ھۇجۇمىنىڭ ئالدىنى ئالىدۇ ۋە كېسەللىك يۈكىنى يېنىكلىتىدۇ. API بولۇش سۈپىتى بىلەن ، ئۇ HAE ئۈچۈن ئۇزۇن ئۈنۈملۈك ، تېرە ئاستىدىن باشقۇرۇلىدىغان داۋالاشنى تەرەققىي قىلدۇرۇشتىكى يادرولۇق داۋالاش تەركىبلىرى رولىنى ئوينايدۇ.