Givosiran

Givosiran (API)

تەتقىقات ئىلتىماسى:
Givosiran API بولسا جىددىي خاراكتېرلىك جىگەر ياللۇغى (AHP) نى داۋالاش ئۈچۈن تەتقىق قىلىنغان بىرىكمە كىچىك ئارىلاشما RNA (siRNA). ئۇ مەخسۇس نىشاننى نىشان قىلىدۇALAS1گېنى (ئامىنولىنولىن كىسلاتا بىرىكمىسى 1) ، ئۇ گېم بىئوسىنتېز يولىغا قاتنىشىدۇ. تەتقىقاتچىلار Givosiran ئارقىلىق RNA نىڭ ئارىلىشىشى (RNAi) نى ئاساس قىلغان داۋالاش ، جىگەرنى نىشان قىلغان گېننى جىمىقتۇرۇش ۋە فورفىيە ۋە مۇناسىۋەتلىك ئىرسىيەت قالايمىقانچىلىقىغا چېتىشلىق مېتابولىزم يولىنى ئۆزگەرتىشنى تەكشۈردى.

ئىقتىدارى:
Givosiran ئىپادىلەشنى ئازايتىش ئارقىلىق ئىقتىدار بېرىدۇALAS1جىگەر ھۈجەيرىسىدە ، بۇ ئارقىلىق ALA (ئامىنولىنولىن كىسلاتاسى) ۋە PBG (پورفوبىلىنوگېن) قاتارلىق زەھەرلىك قان تومۇر ۋاسىتىلىرىنىڭ يىغىلىشىنى ئازايتىدۇ. بۇ جىددىي خاراكتېرلىك جىگەر ياللۇغى بىلەن مۇناسىۋەتلىك نېرۋا خاراكتېرلىك ھۇجۇملارنىڭ ئالدىنى ئالىدۇ. Givosiran API بولۇش سۈپىتى بىلەن RNAi نى ئاساس قىلغان داۋالاشتىكى ئاكتىپ دورا تەركىبى بولۇپ ، تېرە ئاستى باشقۇرۇش بىلەن AHP نى ئۇزۇن مۇددەت كونترول قىلىش ئۈچۈن لايىھەلەنگەن.