Oligonucleotide APIs
-
Inclisiran ناترىي
Inclisiran ناترىي API (ئاكتىپ دورىلىق تەركىب) ئاساسلىقى RNA ئارىلىشىش (RNAi) ۋە يۈرەك قان تومۇرنى داۋالاش ساھەسىدە تەتقىق قىلىنغان. PCSK9 گېنىنى نىشان قىلغان قوش لىنىيىلىك siRNA بولۇش سۈپىتى بىلەن ، ئۇ كىلىنىكىلىق ۋە كلىنىكىلىق تەتقىقاتتا LDL-C (تۆۋەن زىچلىقتىكى ياغ ئاقسىلى خولېستېرىن) نى تۆۋەنلىتىشنىڭ ئۇزۇن ئۈنۈملۈك گېننى جىمىقتۇرۇش ئىستراتېگىيىسىنى باھالاشقا ئىشلىتىلىدۇ. ئۇ يەنە siRNA يەتكۈزۈش سىستېمىسى ، مۇقىملىق ۋە جىگەرنى نىشان قىلغان RNA داۋالاش ئۇسۇلىنى تەكشۈرۈشتىكى ئۈلگىلىك بىرىكمە رول ئوينايدۇ.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API ئېرسىيەت خاراكتېرلىك ئانگېئودېما (HAE) ۋە مۇناسىۋەتلىك ياللۇغلىنىش كېسەللىكلىرىنى داۋالاش ئۈچۈن تەكشۈرۈلىۋاتقان ئانتىزىمغا قارشى ئولېگونۇكلېئوتىد (ASO). ئۇ RNA نىشانلىق داۋالاش دائىرىسىدە تەتقىق قىلىنغان بولۇپ ، ئىپادىلەشنى ئازايتىشنى مەقسەت قىلغانplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). تەتقىقاتچىلار دونالدورسېننى ئىشلىتىپ گېننى سۈمۈرۈش مېخانىزمى ، دورا مىقدارىغا تايىنىدىغان دورىلىق دورا ۋە برادچىننىڭ ۋاسىتىلىك ياللۇغنى ئۇزۇن مۇددەت كونترول قىلىش ئۈستىدە ئىزدىنىدۇ.
-
Fitusiran
Fitusiran API ئاساسلىقى قان تومۇر ئۆسمىسى ۋە قېتىشىش قالايمىقانچىلىقى ساھەسىدە تەكشۈرۈلگەن بىرىكمە كىچىك ئارىلاشما RNA (siRNA). ئۇ نىشاننى نىشانلىدىantithrombin (AT or SERPINC1)جىگەردىكى گېن ئانتىتېرومىننىڭ ئىشلەپچىقىرىشىنى ئازايتىدۇ. تەتقىقاتچىلار Fitusiran ئارقىلىق RNA نىڭ ئارىلىشىشى (RNAi) مېخانىزىمى ، جىگەرگە خاس گېننى جىمىقتۇرۇش ۋە قان تومۇر A ۋە B بىمارلىرىدىكى قان تومۇرنى قايتا تەڭپۇڭلاشتۇرۇشتىكى يېڭى داۋالاش ئىستراتېگىيىسى ئۈستىدە ئىزدىنىدۇ.
-
Givosiran
Givosiran API بولسا جىددىي خاراكتېرلىك جىگەر ياللۇغى (AHP) نى داۋالاش ئۈچۈن تەتقىق قىلىنغان بىرىكمە كىچىك ئارىلاشما RNA (siRNA). ئۇ مەخسۇس نىشاننى نىشان قىلىدۇALAS1گېنى (ئامىنولىنولىن كىسلاتا بىرىكمىسى 1) ، ئۇ گېم بىئوسىنتېز يولىغا قاتنىشىدۇ. تەتقىقاتچىلار Givosiran ئارقىلىق RNA نىڭ ئارىلىشىشى (RNAi) نى ئاساس قىلغان داۋالاش ، جىگەرنى نىشان قىلغان گېننى جىمىقتۇرۇش ۋە فورفىيە ۋە مۇناسىۋەتلىك ئىرسىيەت قالايمىقانچىلىقىغا چېتىشلىق مېتابولىزم يولىنى ئۆزگەرتىشنى تەكشۈردى.
-
Plozasiran
Plozasiran API يۇقىرى قان بېسىم كېسەللىكى ۋە مۇناسىۋەتلىك يۈرەك قان تومۇر ۋە مېتابولىزم قالايمىقانچىلىقىنى داۋالاش ئۈچۈن ياسالغان بىرىكمە كىچىك ئارىلاشما RNA (siRNA). ئۇ نىشاننى نىشانلىدىAPOC3گېن ، ترىگلىتسېرىد مېتابولىزمىنىڭ مۇھىم تەڭشىگۈچىسى بولغان ئاپولوپروپروتىن C-III نى كودلاشتۇرىدۇ. تەتقىقاتتا ، پلوزاسىران RNAi نى ئاساس قىلغان ياغنى تۆۋەنلىتىش ئىستراتېگىيىسى ، گېننى جىمىقتۇرۇشنىڭ ئالاھىدىلىكى ۋە ئائىلىدىكى خلومومونېمىيە ئۇنىۋېرسال كېسەللىكى (FCS) ۋە ئارىلاشما ھەزىم قىلىش ياخشى بولماسلىق قاتارلىق ئەھۋاللارنى ئۇزۇن مۇددەت داۋالاش ئۈچۈن ئىشلىتىلىدۇ.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API يۇقىرى قان بېسىمنى داۋالاش ئۈچۈن تەتقىق قىلىنغان كىچىك ئارىلاشما RNA (siRNA). ئۇ نىشاننى نىشانلىدىAGTگېنى ئانگىئوتىنسىنوگېننى كودلاشتۇرىدۇ - رېن-ئانگىئوتىنسىن-ئالدوستېرون سىستېمىسى (RAAS) نىڭ مۇھىم تەركىبىي قىسمى. تەتقىقاتتا ، Zilebesiran ئۇزۇن مۇددەت قان بېسىمنى كونترول قىلىش ، RNAi يەتكۈزۈش تېخنىكىسى ۋە RAAS يولىنىڭ يۈرەك قان تومۇر ۋە بۆرەك كېسەللىكلىرىدىكى رولىنى تېخىمۇ كەڭ دائىرىدە تەتقىق قىلىش ئۈچۈن ئىشلىتىلىدۇ.