• head_banner_01

Acadia Trofinetide ئۈچىنچى باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق يۇقىرى لىنىيىلىك نەتىجىلەر ئاكتىپ

ئامېرىكا ۋاقتى 2021-12-06-يىللىرى ، Acadia دورىگەرلىكى (Nasdaq: ACAD) ئۆزىنىڭ زەھەرلىك چېكىملىك ​​كاندىداتى تروفىنېتىدنى ئۈچىنچى باسقۇچلۇق كلىنىكىلىق سىناقنىڭ ئىجابىي يۇقىرى نەتىجىسىنى ئېلان قىلدى.لاۋېندېر دەپ ئاتىلىدىغان ئۈچىنچى باسقۇچلۇق سىناق ئاساسلىقى Trofinetide نىڭ Rett ئۇنىۋېرسال كېسەللىكىنى داۋالاشتىكى بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈمىنى باھالاشقا ئىشلىتىلىدۇ.جەمئىي 189 پەن تىزىملاتتى ، RS بىلەن 5 ياشتىن 20 ياشقىچە بولغان ئاياللارنىڭ ھەممىسى.

لاۋېندېر ئايرىم-ئايرىم ھالدا سېستىرا خادىملىرى ۋە دوختۇرلارنىڭ باھالىشى بىلەن RS ھەرىكەت سوئال قەغىزى (RSBQ) ۋە كلىنىكىلىق نەتىجە يەرشارى باھالاش ئۆلچىمى (CGI-I) نىڭ دەسلەپكى ئاخىرقى نۇقتىلىرى بىلەن 12 ھەپتە قوش قارىغۇ ، ئىختىيارى ، ئورۇن بەلگىلەش ئارقىلىق كونترول قىلىنغان سىناق.ئاچقۇچ ئىككىلەمچى نۇقتا بوۋاقلار ۋە بوۋاقلارنىڭ ئالاقە ۋە سىمۋول خاراكتېرلىك ھەرىكەت تەرەققىيات ئۆلچىمى (CSBS-DP-IT-Social) بولۇپ ، ئاساسلىقى بوۋاقلار ۋە كىچىك بالىلاردىكى ئىجتىمائىي ، ئېغىزچە ۋە سىمۋول خاراكتېرلىك ھەرىكەتلەرنىڭ تەرەققىياتىغا باھا بېرىدۇ. بىر نەچچە ئايلىق بولغاندا ، سېستىرالىق خادىملارنىڭ باھالىشى بىلەن يېتىلىشنىڭ كېچىكىشى ۋە باشقا تەرەققىيات كېچىكىش ئالامەتلىرىنى بالدۇر تەكشۈرتۈشكە ئىشلىتىلىدۇ.

نەتىجىدە كۆرسىتىلىشىچە ، Trofinetide نىڭ ھەر ئىككى دەسلەپكى نۇقتىسىدا ئورۇن بەلگىلەشكە سېلىشتۇرغاندا كۆرۈنەرلىك ياخشىلىنىش بولغان.12-ھەپتىدىكى RSBQ ۋە Trofinetide نىڭ RSBQ دىكى ئاساسىي سىزىقتىكى ئۆزگىرىش -1.7 vs -5.1 بولدى (p = 0.0175);CGI-I نومۇرى 3.8 vs 3.5 بولدى (p = 0.0030).شۇنىڭ بىلەن بىر ۋاقىتتا ، CSBS-DP-IT-Social دىكى ئاساسىي سىزىقتىن ئۆزگىرىش ئايرىم-ئايرىم ھالدا ئورۇن ۋە Trofinetide ئۈچۈن -1.1 ۋە -0.1 بولدى.

لاۋېندېرنىڭ دەسلەپكى ۋە دەسلەپكى ئىككىلەمچى نۇقتىلىرى Trofinetide نىڭ RS نى داۋالاشتىكى يوشۇرۇن كۈچىنى كۆرسىتىپ بەردى ، ئەمما شۇنىڭغا دىققەت قىلىش كېرەككى ، Trofinetide بىلىكىدە پەيدا بولغان پايدىسىز ھادىسىلەر (TEAEs) بىلەن مۇناسىۋەتلىك تەتقىقاتنى داۋالاشنى توختىتىش نىسبىتى يۇقىرىراق. ، ئىككەيلەن ئايرىم-ئايرىم ھالدا% 2.1 ۋە% 17.2 بولغان.بۇنىڭ ئىچىدە ئەڭ كۆپ ئۇچرايدىغان ناچار ھادىسىلەر:

Arr ئىچ سۈرۈش - تروفىنېتىد% 80.6 (بۇنىڭ% 97.3 ى يېنىك ۋە ئوتتۇراھال) ، ئورۇنباسار بولسا% 19.1.

② قۇسۇش - تروفىنېتىد% 26.9 (بۇنىڭ% 96 ى يېنىك ۋە ئوتتۇراھال) ، ئورۇن بەلگىلەش نىسبىتى% 9.6 ؛

Both ھەر ئىككى گۇرۇپپىدىكى% 3.2 سۇبيېكتتا ئېغىر ناچار ھادىسىلەر يۈز بەردى.

لاۋېندېر سىنىقىدىكى سۇبيېكتلار سىناق تاماملانغاندىن كېيىن ياكى ئوچۇق ماركا Lilac ۋە Lilac-2 كېڭەيتىش تەتقىقاتىدا Trofinetide نى داۋاملىق قوبۇل قىلىدۇ ، لاۋېندېر تەتقىقاتىنى تاماملىغان پەنلەرنىڭ 95% ى Lilac ئوچۇق بەلگىسىگە ئالماشتۇرۇشنى تاللايدۇ. كېڭەيتىش تەتقىقاتى ، تەتقىقات نەتىجىسى پات ئارىدا ئۆتكۈزۈلىدىغان داۋالاش يىغىنىغا سۇنۇلىدۇ.

Trofinetide


يوللانغان ۋاقتى: 2-ئاينىڭ 17-كۈنىدىن 22-كۈنىگىچە